365 gute Dinge

Schlagwort: Gene

  • #90 Fortschritte bei der Motoneuron-Krankheit/ALS-Forschung

    Die Krankheit ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) wurde vor allem durch die im Sommer 2014 gestartete „Ice Bucket Challenge“ einem größeren Teil der Bevölkerung bekannt. ALS ist eine Motoneuron-Erkankung – unter dem Begriff Motoneuron oder motorisches Neuron werden die efferenten (ausführenden) Nervenzellen zusammengefasst, die die Muskulatur des Körpers innervieren und somit Grundlage aktiver Kontraktionen der Skelettmuskeln sind. (de.wikipedia.org).

    Allein in der vergangenen Woche gab es drei neue Ankündigungen aus der Motoneuron-Krankheits-Forschung

    Medikament PMX205

    Das entzündungshemmende Medikament PMX205 verlangsamt bei Ratten und Mäusen den Fortschritt der erblichen Form der Krankheit bei Ratten und Mäusen.

    “In animal models, PMX205 made a visible difference to tremors, muscle strength and mobility, and if this is reflected in people, it could make a real difference to patients.” (uq.edu.au)

    10 Prozent der Erkrankten leiden an der erblichen Form der Krankheit, aber der Leiter der Forschungsgruppe der University of Queensland (Australien), Dr. John Lee, hofft, dass das Medikament auch bei den restlichen 90 Prozent eine verlangsamende Wirkung hat. Normalerweise ist die Zulassung eines neuen Medikaments sehr lange. Hier ist es aber von Vorteil, dass das Medikament bereits für andere entzündungshemmende Zwecke verwendet wird. Klinische Studien sollen im Jahr 2019 beginnen.

    Protein polyGP

    Dr. Tania Gendron, Leiterin der Forschungsgruppe der Mayo Clinic (Rochester, Minnesota, USA) erklärte im wissenschaftlichen Magazin „Science Translational Medicine“ eine weitere Erkenntnis: Das Protein polyGP wurde dabei in der Zerebrospinalflüssigkeit (der Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit) und den Blutzellen von Menschen mit Mutationen, die am häufigsten mit Motoneuron-Erkrankungen assoiziert werden, nachgewiesen. Dieses Protein kann dazu dienen, die Wirksamkeit von Behandlungen zu messen und die Suche nach effektiven Medikamenten zu beschleunigen.

    ALS und Schizophrenie

    Ein Team unter der Leitung von Professorin Orla Hardiman vom Trinity College Dublin haben untersucht, ob es eine genetische Überlappung zwischen der Motoneuron-Krankheit und Schizophrenie besteht. Dabei haben sie die Genetik von 13.000 Menschen mit Motoneuron-Erkrankung und 30.000 Menschen mit Schizophrenie untersucht. Zalreiche Gene, die mit ALS assoziert werden, sind auch bei Schizophrenie involviert – die gemeinsame Überlappung beträgt dabei 14 Prozent. Diese Erkenntnis ist für die weitere Forschung von großer Bedeutung:

    “We should think about ALS/MND in the same way that we think about schizophrenia, which is a problem of disruptions in connectivity between different regions of the brain, and we should look for drugs that help to stabilize the failing brain networks.“ (Prof. Orla Hardiman, tdc.ie)

    Weiterführende Links und Quellen:

    Bildquelle: CC BY NC SA (2.0), ZEISS Microscopy, Multiphoton microscopy of mouse motor neurons, Flickr

  • #88 Gentherapie: Spezielles Enzym entfernt HIV-Gene aus infizierten Zellen

    Das Heinrich-Pette-Institut/Leibniz-Institut für Experimentelle Virologie (HPI) in Hamburg beschäftigt sich wie viele Forschungseinrichtung mit der Behandlung und in weiterer Folge mit der Eliminierung des HI-Virus. Joachim Hauber leitet seit 2002 die Abteilung Zellbiologie und Virologie an diesem Institut und konnte bereits 2007 mit eine Forschungsgruppe (bestehend aus seiner Ehefrau Ilona Hauber vom HPI und Indrani Sarkar und Frank Buchholz vom Max-Plank-Institut für molekulare Zellbiologie und Genetik) einen Durchbruch bei der Aidsforschung vermelden. Damals gelang es, die HI-Virus-DNA aus dem Genom (also dem Erbgut) einer infizierten Zelle zu entfernen – dies gelang damals erstmals in-vitro, also außerhalb eines Organismus, in einem Glas.

    Er erklärt, warum eine Heilung bislang unmöglich ist, neue experimentelle Methoden aber Hoffnung geben:

    „Die stabile Integration der Virus-Gene in das Erbgut der Wirtszelle macht bisher die Heilung der HIV-Infektion unmöglich. Seit einiger Zeit deuten jedoch neuartige experimentelle Methoden zur Modifizierung der Erbsubstanz – Stichwort „Genome Editing“ – erstmals Möglichkeiten an, die integrierten HIV-Gene wieder aus dem Erbgut der infizierten Wirtszelle auszuschneiden. Dadurch kann die HIV-Infektion zumindest auf Ebene der Zelle wieder rückgängig gemacht werden. (idw-online.de)

    2016 veröffentlichten das Forschungsteam rund um Buchholz und Hauber eine Studie im Fachmagazin „Nature Biotechnology“,  in der sie von ersten Erfolgen sprechen. Auf spiegel.de wird sehr verständlich erklärt, wie dieses veränderte Enzym im Körper von infizierten Personen arbeitet: Das Enzym erkennt dann spezifisch bestimmte Erbgut-Abschnitte, schneidet dort ein Stück DNA heraus und fügt die Enden wieder zusammen. „Rekombinase“ nennen die Forscher diesen Typ Enzym. Ihnen gelang es, dass dieses Enzym einen großen Anteil der sehr wandelbaren HI-Viren erkennt, den Rest des menschlichen Erbguts aber nicht angreift. Hauber betont aber, dass nicht alle Virenauf die Rekombinase ansprechen – jedoch auf den größten Teil: 90 Prozent aller bekannten HIV-Varianten könnten damit entfernt werden.

    Zusammengefasst: Forscher aus Dresden und Hamburg haben eine Enzym-Schere entwickelt, die das Erbgut von HI-Viren aus infizierten Zellen wieder entfernen kann. Bislang waren die Versuche in Zellkulturen und Tierversuchen erfolgreich, Studien mit Patienten stehen noch aus. Sollte die DNA-Schere auch beim Menschen funktionieren, wäre das ein revolutionärer Schritt: die erste Möglichkeit, Menschen von einer HIV-Infektion zu heilen. (spiegel.de)

    Von 22. bis 25. März 2017 fand die 27. Jahrestagung der Gesellschaft für Virologie e.V. (GfV) in Marburg auf dem Programm – diese neue Gentherapie gegen HIV-Infektionen war dabei das große Thema.

    Weiterführende Links und Quellen:

    Bildquelle: CC0 Public Domain,  C. Goldsmith, Content Providers: CDC/ C. Goldsmith, P. Feorino, E. L. Palmer, W. R. McManus – This media comes from the Centers for Disease Control and Prevention’s Public Health Image Library (PHIL), with identification number #10000